近年来，细胞疗法在治疗各种重大疾病方面有了持续性进展，且收到了较好的治疗效果，被外界普遍看好，那么最新的细胞治疗研发历程到什么程度了呢?新盛唐集团为大家详细解读，希望大家可以参考!

一、药明巨诺投资3千万美元在苏州建生产工厂，细胞治疗完整布局再进一程

2018年8月10日，上海药明巨诺生物科技有限公司与苏州工业园区于在苏州签订了战略合作协。作为该协议的一部分，药明巨诺将在苏州工业园内建立一家世界最新先进的cGMP(动态药品生产管理规范)细胞治疗商业化生产工厂，总投资额达3千万美元。苏州生产厂项目序幕的拉开，也宣告着药明巨诺在中国的细胞治疗领域的战略布局再进一程!

药明巨诺是一家专注于最新细胞治疗技术领域的临床阶段的创新型生物科技公司，由药明康德集团和美国巨诺(Juno)公司在2016年2月共同创建。今年早些时候完成了由国际知名投资机构参与的A轮融资，总投资额为1亿美元。6月14日，公司旗下的在研产品JWCAR029(CD19为靶点的CAR-T产品)用于治疗复发难治淋巴瘤和白血病的IND的申请，获得国家药品监督管理局(CNDA)的批准，成为中国首个获准的以CD19为靶点IND的CAR-T产品。

二、Regeneron与bluebird bio联手开发新型癌症免疫疗法

日前，再生元(Regeneron Pharmaceuticals)和bluebird bio宣布进行合作，将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、开发和推广。此次合作将利用再生元的VelociSuite平台技术发现和表征全人抗体，以及针对肿瘤特异性蛋白和多肽的T细胞受体(TCR)。bluebird bio将贡献其在基因转移和细胞疗法领域的领先专业知识。两家公司共同选择了6个初始靶标，并将平均分担研发成本，直至提交新药临床试验(IND)申请。在5年的研究合作期内，两家公司还可以选择其他靶标。

三、新型T细胞疗法治疗前列腺癌，Harpoon公司1期临床完成首例给药

新型T细胞疗法公司Harpoon Therapeutics宣布一项在针对转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者的1期临床研究中，首名患者已接受HPN424治疗。HPN424基于该公司TriTAC™(三特异性T细胞活化构建体)平台开发，是第一个进入临床研究的TriTAC化合物，旨在穿透实体瘤，延长血清半衰期，召集患者自身的T细胞以摧毁恶性肿瘤细胞。该1期试验的数据预计在2019年公布，确定后续试验的最佳剂量和方案。

四、Torque推出新型T细胞制造技术，有望减少细胞疗法耗时

免疫肿瘤学公司Torque Therapeutics宣布推出名为Slipstream的高效T细胞制造工艺。该工艺目前在加利福尼亚大学戴维斯分校实施，用于制造该公司的首次临床试验使用的Deep-Primed T-Cells。该公司表示，Slipstream旨在作为大规模和分散制造环境中的模块化“紧凑型工厂”。它甚至有可能使细胞制造更接近医院。根据目前的细胞疗法标准，当患者接受CAR-T治疗时，患者的T细胞被运送到提供治疗的公司，在那里它被设计成能对患者的癌症有响应，然后运回患者的医院，由医生将工程细胞输回患者体内。这个过程可能需要长达两周时间。通过将实际制造过程放在更近的位置，有可能减少花费的时间。该公司预计将于今年晚些时候用Slipstream工艺制造的新型免疫细胞治疗(Deep-Primed T-Cells)进行首次临床试验。理论上说，Slipstream技术可以像血库一样普遍应用。

Torque正在开发的Deep Primed细胞疗法旨在仅激活靶向肿瘤的T细胞。该公司的主要产品是Deep IL-15，计划于2018年进入临床，用于治疗血癌和实体瘤。该公司还至少有三个候选产品正在研发中，包括用于实体瘤的Deep IL-12与Deep TLR技术，以及用于实体和血液肿瘤的Deep检查点抑制剂。

五、“挤压”细胞开发抗癌疗法，SQZ完成7200万美元C轮融资

SQZ Biotech公司宣布完成了7200万美元C轮超募融资，新投资方包括Everblue，Illumina Ventures，Invus，Orient Life，以及Viva Ventures Biotech Group。SQZ公司细胞疗法技术平台的生产过程非常简易。其技术原理是利用气压在细胞上短暂地挤出一些小口，这些只能维持几秒钟的小口可以更有效地将蛋白质及其他分子输送到细胞中，而不会对细胞造成什么伤害。在肿瘤学方面，SQZ公司的挤压技术可以将肿瘤抗原蛋白“挤”进患者的B细胞内，使其激活杀手T细胞攻击肿瘤。由于该挤压细胞技术针对的是B细胞，改造细胞的速度会较快，且由改造B细胞激活的T细胞会专门攻击肿瘤，并不会影响健康细胞。SQZ公司将利用这次获得的资金继续研发其针对实体瘤与自身免疫性疾病的药物，以及针对1型糖尿病的临床前试验项目。

六、针对EGFR靶点，西雅图儿童医院启动CAR-T疗法实体瘤临床试验

西雅图儿童医院(Seattle Children's Hospital)宣布启动使用创新CAR-T免疫疗法治疗实体瘤的临床试验。该项试验将募集患有复发或难治性非中枢神经系统实体瘤的青少年患者，这些实体瘤都表达EGFR蛋白。在这项名为STRIvE-01的临床1期试验中，CAR-T细胞将靶向在多种儿童肉瘤、肾癌和神经母细胞瘤中表达的EGFR蛋白。研究人员给CAR-T细胞装备了名为EGFR806的抗体，它能够与在多种实体瘤表面异常表达的EGFR蛋白相结合。这项研究计划总计注册大约36名患者。STRIvE-01试验结果将帮助指导未来的CAR-T临床试验和发现治疗儿童实体瘤的最佳靶点和疗法组合。

预计到克服实体瘤需要一种多方位的治疗手段，STRIvE-01试验包含两个阶段。注册参加第一阶段的青少年患者会接受EGFR806 CAR-T细胞疗法来评估这种疗法的毒性和确定最大耐受剂量。第一阶段结束后，参加第二阶段的患者会接受同时靶向EGFR和CD19的CAR-T疗法的治疗。CD19是在B淋巴细胞表面表达的蛋白。

七、不使用病毒，解决细胞疗法制造的生产难题

新南威尔士州医疗器械基金会向Indee Labs捐赠50万澳元，与悉尼大学合作应用其血癌治疗药物的制造技术。这些资金将用来对Indee Labs的技术与电穿孔基因传递方法进行比较研究，将来在悉尼大学和Westmead医学研究所进行的临床试验中使用。

目前，使用病毒是基因修饰细胞疗法的主要障碍，因为它增加了生产治疗的成本和复杂性。Indee Labs的简化方法可以使整个生产过程更快，更便宜，更广泛。该公司不使用病毒将遗传物质转运到细胞中，而是使用微流体芯片轻柔地机械性破坏细胞膜，使mRNA等遗传物质进入T细胞。目前的基因疗法制造速度太慢，成本太高，而且制造方面不可扩展，甚至无法满足全球需求的一小部分。这项研究有望解决这个问题。

推荐阅读：国内掀起免疫细胞疗法申报潮，癌症患者有救了! 》》》